Biogen力推阿尔茨海默症新药进入后期试验,数据不佳仍不放弃

【编者按】阿尔茨海默病药物研发领域总是充满曲折与希望。百健公司(Biogen)在中期试验数据令人失望的情况下,仍决定将其实验性阿尔茨海默病药物推进至晚期测试,这一消息引发了广泛关注。tau蛋白被视为导致记忆丧失的关键因素,而百健的这款新药直指这一靶点。尽管高剂量效果未达预期,但低剂量带来的认知改善信号让研发团队倍感兴奋。从阿杜那单抗(Aduhelm)的争议退市到仑卡奈单抗(Leqembi)的上市,百健的阿尔茨海默病药物研发之路可谓跌宕起伏。如今,这款名为diranersen的新药能否打破僵局,为患者带来真正的希望?以下为详细报道:

百健公司(Biogen)周四宣布,尽管中期试验数据令人失望,但仍计划将一款阿尔茨海默病实验性药物推进至晚期测试。

百健表示,其针对tau蛋白(一种与记忆丧失相关的蛋白质)的实验性药物在高剂量下未能显示出更好的反应。

尽管如此,百健仍计划将这款名为diranersen的药物推进至三期测试,因为有迹象表明该治疗能够降低tau蛋白水平并延缓认知衰退,尤其是在最低剂量下。

百健研发主管Priya Singhal博士表示,这些结果令人信服。

“我们非常兴奋,能够证明在病理学上降低tau蛋白与认知益处相结合的前所未有组合,并且已经非常接近确定一个剂量,”她说道。”这些是进入三期测试所需的三个条件。”

这些结果标志着百健在阿尔茨海默病药物研发过程中跌宕起伏的最新例子。多年来,百健一直在研究这种脑部疾病。该公司已推出两款旨在减缓认知衰退的药物,尽管在首款药物Aduhelm因无法克服围绕其批准的争议后被迫退市。

百健推向市场的两款阿尔茨海默病药物——Aduhelm和Leqembi——都能从大脑中清除一种名为β淀粉样蛋白的蛋白质。而diranersen是一种反义寡核苷酸,可限制tau蛋白的产生。

竞争对手礼来公司(Eli Lilly)也在研究旨在降低tau蛋白水平的药物。

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