科学家血液制成罕见药物，成功挽救婴儿免受肉毒中毒威胁
**编者按：** 在生命的最初阶段，一场突如其来的疾病可能让一个家庭陷入绝望。婴儿肉毒杆菌中毒，这种罕见却致命的疾病，曾让无数父母束手无策。然而，希望往往诞生于最黑暗的时刻。一群默默无闻的科学家和志愿者，用他们的智慧和奉献，创造了一种名为BabyBIG的“救命药”。这不仅仅是一种药物，更是科学与人性交织的奇迹。当商业奶粉污染事件引发疫情，这种稀缺的解药成为了拯救数十名婴儿的关键。它的背后，是长达数十年的科研攻坚，是志愿者们忍受不适的慷慨捐赠，是一个“非营利”的坚持。这个故事关乎生命的脆弱，更关乎人类在危机面前的协作与善意。它提醒我们，在最微小的生命面前，总有人愿意成为那道守护的光。
去年十月，当亚历山德罗·巴贝拉因婴儿肉毒杆菌中毒被紧急送往加利福尼亚州一家医院时，他的父亲几乎没听说过这种病，更别提那种罕见且昂贵、但很可能拯救了这个新生儿生命的疗法了。
然而现在，托尼·巴贝拉对BabyBIG感激不尽。这种解药是针对与受污染的ByHeart婴儿配方奶粉相关的、导致瘫痪并可能致命的疾病的唯一特效药。
“这真是太了不起了，”35岁的巴贝拉说，他的儿子正在慢慢康复。
自八月以来，与ByHeart配方奶粉相关的肉毒杆菌中毒疫情已在18个州导致至少39名婴儿患病——这场疫情也彰显了一种疗法的价值，该疗法由一小群科学家和其他志愿者捐献的血浆制成。
“这简直像个奇迹，”洛杉矶儿童医院的儿科神经学家维贾伊·维斯瓦纳特博士说。在他的职业生涯中，他治疗过几名患有肉毒杆菌中毒的儿童——包括当前疫情中的一名。
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“在BabyBIG被发现之前，其中一些住院治疗可能需要两到三个月，”维斯瓦纳特说，前提是感染的儿童最终能够康复。
BabyBIG于2003年获准使用，是人类肉毒杆菌免疫球蛋白的品牌名。这是一种静脉注射药物，利用接种过肉毒杆菌疫苗的志愿者体内的抗体，来帮助那些因年龄太小而无法自行对抗疾病的婴儿。
治疗依赖捐赠者
这种疗法是已故的斯蒂芬·阿农博士的创意，他曾是加州公共卫生部的科学家。1976年，阿农和同事发现了一种影响1岁以下婴儿的罕见肉毒杆菌中毒类型——随后，他花了45年的职业生涯来研究如何治疗它。当婴儿摄入肉毒杆菌孢子，孢子在肠道内发芽并产生攻击神经系统的危险毒素时，就会发生这种疾病。
自1997年阿农和他的团队在加利福尼亚进行了一项关键的临床试验以来，全球已有超过3700名儿童接受了BabyBIG治疗。该试验表明，这种药物可以缩短住院时间并减少对呼吸机的需求。
根据阿农创立的加州婴儿肉毒杆菌治疗和预防计划，BabyBIG每五年小批量生产一次，每次治疗费用近7万美元。根据州法律，出售该药物所得的费用仅用于资助该肉毒杆菌项目。
这种药物依赖于像南希·夏恩这样的捐赠者。夏恩是加利福尼亚州一位76岁的退休生物化学家，因为她曾在实验室里接触这种致命细菌，所以接种了肉毒杆菌疫苗。大约二十年前，阿农首先招募了夏恩和其他科学家加入BabyBIG项目，因为他们的血液能产生高水平的抗体，这些血液蛋白可以中和肉毒杆菌毒素。
早期的方案要求志愿者接种一种研究性肉毒杆菌疫苗的加强剂量（美军也使用此疫苗），然后接受一个采集血浆的过程，这些血浆含有抗A型和B型肉毒杆菌的抗体。
“接种疫苗的过程并不那么愉快，”夏恩回忆道。“有很多副作用，比如接种部位会起大肿块，还有点疼。”
尽管如此，夏恩为2008年至2019年间生产的三批抗毒素做出了贡献。
“能够参与这个项目并捐献血浆，可能是我职业生涯的亮点，”夏恩说。“我们制造了一种可以拯救婴儿生命的产品。”
研发面临重重障碍
阿农在2007年的一篇文章中指出，由于婴儿肉毒杆菌中毒很罕见，美国每年报告病例不到200例，因此为研发BabyBIG疗法寻找资金和其他资源花了近15年时间和1060万美元——并且面临着巨大的障碍。
加州卫生官员表示，如今，平均每批BabyBIG约有30人提供血浆。武田制药公司血浆衍生疗法部门总裁贾尔斯·普拉特福德表示，最新一批（第8批）目前正在洛杉矶附近的一家武田制药工厂生产。普拉特福德说，该公司与加州官员签订合同，以“非营利为基础”生产BabyBIG。
一些最早的捐赠者，如夏恩，因年龄原因已不再符合BabyBIG项目的要求，该项目接受70岁以下的成年志愿者献血。新捐赠者可以被接纳，但他们必须加入由加州卫生部门指导的临床研究，并同意接种一剂不同的研究性肉毒杆菌疫苗加强针。
加州官员估计，根据目前的预测，他们储备的BabyBIG足以用到明年夏天。该州项目的高级医疗官员杰西卡·库里博士说，ByHeart疫情是令人担忧的病例增长的一部分，自八月以来，美国已治疗了至少107例婴儿肉毒杆菌中毒病例。
夏恩最近收到了一本小册子，里面满是那些孩子在接受BabyBIG治疗后从肉毒杆菌中毒中康复的家庭寄来的照片和信件。
“这真的太棒了。我每天读几封，”她说。“每一封都让人想哭。”
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